Türkiye’nin ilk yerli SMA -etkin maddesini üreten Polifarma, farklı nadir hastalıklara yönelik yetim ilaçlarda da yerli üretim ve ihracat hedefiyle çalışmalarını sürdürüyor. Dünyada 300 milyon, Türkiye’de ise 5 milyondan fazla kişinin nadir hastalıklarla yaşadığına dikkat çeken Polifarma CEO’su Dr. Ecz. Başbuğ Öke, bu hastalıkların tedavisinde kullanılan yetim ilaçların, toplum sağlığı kadar sağlık sistemlerinin sürdürülebilirliği ve ülkelerin teknoloji üretme kapasitesi açısından da stratejik önem taşıdığını söyledi.
Türkiye’de milyonlarca insanı etkileyen nadir hastalıklar, yalnızca sağlık sistemlerinin değil, aynı zamanda ülkelerin bilimsel yetkinliklerinin, teknoloji üretme kapasitelerinin ve ekonomik sürdürülebilirliklerinin de önemli göstergeleri arasında yer alıyor. Nadir hastalıklar ve yetim ilaçlar, bu yıl kuruluşunun 40’ıncı yılını kutlayan yüzde 100 yerli sermayeli ilaç şirketi Polifarma’nın sağlıkta yerelleşme ve ileri teknoloji ilaç geliştirme vizyonunun önemli bir parçasını oluşturuyor. Nadir hastalıklara yönelik yatırımlarını kısa vadeli ticari hedeflerin ötesinde, uzun vadeli toplumsal fayda ve sürdürülebilir değer yaratma perspektifiyle şekillendiren şirket; Ar-Ge, üretim ve teknolojiye yaptığı yatırımlarla hammaddeden bitmiş ilaca kadar tüm süreçlerde yerli üretim kapasitesini güçlendirmeyi hedefliyor. Polifarma’nın SMA tedavisinde kullanılan Nusinersen etken maddesine yönelik geliştirdiği yerli molekül ve ilaç üretim projesi ise Türkiye’nin bu alandaki yetkinliğini güçlendirecek en önemli çalışmalardan biri olarak öne çıkıyor.
Dünyada 300 milyon kişi nadir hastalıklarla yaşıyor
Nadir hastalıklar, Avrupa Birliği tanımına göre 2 bin kişide bir veya daha az görülen hastalıklar olarak tanımlanıyor. Her biri tek başına nadir görülmesine rağmen, nadir hastalıklar dünya genelinde yaklaşık 300 milyon, Avrupa’da 30 milyon ve Türkiye’de 5 milyondan fazla insanın yaşamını etkilediği tahmin ediliyor. Ayrıca ülkemizde yüksek akraba evliliği oranları nedeniyle nadir hastalıkların görülme sıklığının Avrupa ülkelerine kıyasla daha yüksek olduğu değerlendiriliyor. Erken teşhis edilmediğinde yaşam kalitesini ciddi ölçüde etkileyebilen nadir hastalıklarla mücadelede tanı, tedavi, ilaca erişim ve bilimsel araştırmalar kritik önem taşıyor. Yüksek Ar-Ge kapasitesi ve ileri teknoloji üretim altyapısı gerektiren bu alan, ülkelerin sağlıkta dışa bağımlılığını azaltmaları açısından da stratejik bir rol üstleniyor.
Nadir hastalıklara yönelik geliştirilen tedaviler ise “yetim ilaç” olarak adlandırılıyor. Bunun nedeni, bu hastalıkların sınırlı sayıda hastayı etkilemesi nedeniyle ilaç geliştirme süreçlerinin oldukça maliyetli ve uzun olmasına rağmen ticari geri dönüşünün görece düşük olması. Bu nedenle dünya genelinde birçok ilaç şirketi bu alana yatırım yapmakta çekimser davranırken, birçok ülkede yetim ilaçlar özel teşvikler, Ar-Ge destekleri ve hızlandırılmış erişim mekanizmalarıyla destekleniyor.
Türkiye için stratejik bir konu
Polifarma CEO’su Dr. Ecz. Başbuğ Öke, yetim ilaçların yalnızca belirli hasta gruplarına yönelik tedaviler olarak değerlendirilmemesi gerektiğini belirterek “Yetim ilaçlar, hasta sayılarının sınırlı olması nedeniyle geliştirilmesi zor ve yüksek yatırım gerektiren ürünler arasında bulunuyor. Bu nedenle dünya genelinde birçok şirket bu alana temkinli yaklaşıyor. Ancak yüz milyonlarca insanın nadir hastalıklarla yaşadığı düşünüldüğünde, nadir hastalıkların yalnızca hasta bireyleri değil, aynı zamanda onların ailelerini ve yakın çevresini de derinden etkilediği ve bu tedavilere erişimin artırılmasının büyük önem taşıdığı görülüyor” dedi. Yetim ilaç geliştirme kapasitesinin bir ülkenin sağlık alanındaki bilimsel gücünün ve teknoloji üretme yetkinliğinin de önemli göstergelerinden biri olduğunu kaydeden Öke, “Bu nedenle Polifarma olarak adımlarımızı, ticari hedeflerimizin yanı sıra toplumsal faydayı da gözeterek atıyoruz” diye konuştu
Türkiye’nin nadir hastalıklar konusundaki özgün durumuna dikkat çeken Öke, “Nadir hastalıklar Türkiye açısından sağlık sektörümüzün olduğu kadar toplumsal geleceğimizin de önemli başlıklarından biri. Ülkemizde akraba evliliklerinin görece yaygın olması nedeniyle nadir hastalıkların görülme sıklığının Avrupa ülkelerine göre daha yüksek olduğu biliniyor. Bu nedenle yetim ilaçlar konusunda yapılacak her yatırımın yalnızca bugünün hastalarına değil, gelecek nesillere de katkı sağlayacağını düşünüyoruz” açıklamasında bulundu.
Sağlıkta bağımsızlık hedefi
Türkiye’nin sağlıkta bağımsızlık hedeflerine ulaşmasında ileri teknoloji ilaç geliştirme kabiliyetinin kritik önem taşıdığını da vurgulayan Öke, şunları söyledi:
“Bir ülkenin kendi yetim ilaçlarını geliştirebilmesi ve üretebilmesi, sağlık sisteminin sürdürülebilirliği açısından stratejik bir kazanç ancak bunun etkisi sağlık alanıyla sınırlı değil. Yetim ilaçlar ve bu ilaçların üretiminde kullanılan ileri teknolojiye sahip etkin maddeler, yüksek katma değerli ürünler arasında yer alıyor. Bu alanda geliştirilecek yerli üretim kapasitesinin, Türkiye’nin yalnızca kendi sağlık ihtiyaçlarını karşılamasına değil, aynı zamanda küresel sağlık sektöründeki konumunu güçlendirmesine ve ihracat potansiyelini artıracağına da inanıyoruz. Polifarma olarak bu alanda sorumluluk üstleniyor, ülkemizin yetim ilaç geliştiren ve ihraç eden ülkeler arasında daha güçlü bir konuma gelmesi için çalışıyoruz.”
En çok Ar-Ge harcaması yapan 10 şirket arasında
Türkiye AR-GE 500 Araştırması’na göre ilaç sektöründe en çok Ar-Ge harcaması yapan 10 şirket arasında yer alan Polifarma’nın geçtiğimiz yıl hizmete aldığı Tekirdağ Ergene’deki yeni Ar-Ge merkezi, şirketin nadir hastalıklar alanındaki uzun vadeli vizyonunun önemli bir parçasını oluşturuyor. 11 bin 233 metrekare alan üzerine kurulan merkez, Türkiye’de İlaç Etkin Maddesi (API) sentezi yetkinliğine ve onayına sahip yalnızca altı ilaç firması merkezinden biri olarak öne çıkıyor. Antisens oligonükleotid üretim platformuna yatırım yapan ilk ve tek Türk firması olan Polifarma, bu altyapı sayesinde mRNA teknolojileri ve genetik hastalıkların tedavisine yönelik ileri araştırmalar yürütmeyi hedefliyor. GLP normlarına uygun altyapıyla tasarlanan merkezde API üretim tesisleri, biyoteknolojik ürünlere yönelik üretim hatları, ileri otomasyon sistemleri ve sürdürülebilirlik odaklı atık yönetimi altyapıları bulunuyor. Merkez aynı zamanda kişiselleştirilmiş tıp uygulamaları ve nadir hastalıklara yönelik yeni tedavilerin geliştirilmesi için önemli bir araştırma platformu işlevi görüyor. Bu tesiste SMA tedavisine yönelik etkin madde üretiminin yanı sıra gelecekte ilacın üretimi ile farklı nadir hastalıklara yönelik ilaç ve etkin madde geliştirme çalışmalarının da yürütülmesi planlanıyor.
Yetim ilaçla Altın Havan Ödülü aldı
Polifarma’nın nadir hastalıklar alanındaki çalışmalarının çok yönlü olduğuna ve bu alana yatırım yaptıklarına dikkat çeken Başbuğ Öke, şunları söyledi:
“Hem etkin madde hem de bitmiş ürün formunda üretimini gerçekleştirebildiğimiz; yetişkinlerde ve 2 yaş üzeri sistinozisli çocuklarda korneal sistin kristal birikimlerinin tedavisinde endike olan ürünümüz ile Altın Havan Ödülleri’nde, ‘Bir Yetim İlacın Etkin Maddeden Bitmiş Ürüne Dikey Entegrasyon ile Yerli Üretimi Projesi’ kapsamında ödüle layık görüldük. Şirketimizin reçeteli pazarlar bölümü bünyesinde, nadir hastalıklar alanında aktif olarak çalışılan üç ürünümüz bulunuyor. Herediter anjiyoödem tedavisinde kullanılan ikatibant asetat etkin maddeli ürünümüz ile başlayan ilk çalışmamız, nadir hastalıklarda fark yaratma ve bu alanda büyüme hedefimiz açısından önemli bir adım oldu. Ardından, kistik fibrozis tedavisinde kullanılan tobramisin etkin maddeli inhaler antibiyotiğimiz ile nadir hastalıklar portföyümüze yeni bir ürün daha ekledik. Son olarak, fenilketonüri ile ilgili bir adım attık ve bu alanda sapropterin etkin maddeli ürün sunan Türkiye’deki tek yerli firma olduk. 2027 yılının ilk aylarında hayata geçirmeyi planladığımız yeni projelerle portföyümüzü daha da güçlendirmeyi amaçlıyoruz. Hastaların yaşam kalitesini artıran, erişilebilir ve sürdürülebilir çözümler geliştirmeye devam ederken, nadir hastalıklara değer veren ve bu alanda sürdürülebilir katkı sağlamayı hedefleyen bir firma olma yolunda ilerlemenin gururunu yaşıyoruz.”
